La società di biotecnologie Frequency Therapeutics sta cercando di invertire la perdita dell’udito, non con apparecchi acustici o impianti, ma con un nuovo tipo di terapia rigenerativa. L’azienda utilizza piccole molecole per programmare le cellule progenitrici, discendenti delle cellule staminali dell’orecchio interno, per creare le minuscole cellule ciliate che ci permettono di sentire.
Le cellule ciliate muoiono se esposte a rumori forti o farmaci, inclusi alcuni chemioterapici e antibiotici. Il farmaco candidato di Frequency è progettato per essere iniettato nell’orecchio per rigenerare queste cellule all’interno della coclea. Negli studi clinici, l’azienda ha già migliorato l’udito delle persone misurato dai test di percezione del parlato: la capacità di comprendere il parlato e riconoscere le parole.
“La percezione del parlato è l’obiettivo n. 1 per migliorare l’udito e il bisogno n. 1 dei pazienti“, afferma il co-fondatore di Frequency e Chief Scientific Officer Chris Loose PhD ’07.
Nel primo studio clinico di Frequency, l’azienda ha riscontrato miglioramenti statisticamente significativi nella percezione del parlato in alcuni partecipanti dopo una singola iniezione, con alcune risposte della durata di quasi due anni.
L’azienda ha somministrato ad oggi più di 200 pazienti e ha riscontrato miglioramenti clinicamente significativi nella percezione del linguaggio in tre studi clinici separati. Un altro studio non è riuscito a mostrare miglioramenti nell’udito rispetto al gruppo placebo, ma la società attribuisce il risultato a difetti nella progettazione dello studio.
Ora Frequency sta reclutando volontari per uno studio di 124 persone da cui i risultati preliminari dovrebbero essere disponibili all’inizio del prossimo anno.
Queste due immagini mostrano che uno dei composti principali di Frequency, FREQ-162, spinge le cellule progenitrici a trasformarsi in oligodendrociti. Il controllo è a sinistra e a destra dopo trattamento. Credito: terapia della frequenza
I fondatori dell’azienda, tra cui Loose, il professor Robert Langer del MIT Institute, il CEO David Lucchino MBA ’06, il vicepresidente senior Will McLean PhD ’14 e il membro della facoltà affiliata di Harvard-MIT Health Sciences and Technology Jeff Karp, sono già gratificati di aver potuto aiutare le persone a migliorare il loro udito durante le prove. Credono inoltre di dare un contributo importante alla risoluzione di un problema che colpisce più di 40 milioni di persone negli Stati Uniti e centinaia di milioni in tutto il mondo.
“L’udito è un senso fondamentale; collega le persone alla loro comunità e coltiva un senso di identità”, afferma Karp, che è anche professoressa di anestesia al Brigham and Women’s Hospital. “Penso che il potenziale per ripristinare l’udito avrà un enorme impatto sulla società“.
