Cardiomiopatia ipertrofica: nuovo farmaco per curarla

La cardiomiopatia ipertrofica è la cardiopatia genetica più comune, colpisce da 1 persona su 500 a 1 su 1.000 nella popolazione. I pazienti con cardiomiopatia ipertrofica sono ad aumentato rischio di fibrillazione atriale, insufficienza cardiaca e morte cardiaca improvvisa.

Con i progressi dei test genetici, i pazienti possono essere identificati in anticipo, ma attualmente non ci sono terapie approvate per prevenire il progredire della malattia.

Valsartan, un farmaco bloccante del recettore dell’angiotensina II, ritarda la progressione della malattia migliorando la struttura e la funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica in fase iniziale, secondo i risultati di un recente studio clinico pubblicato su Nature Medicine.

“Questa è la prima volta che abbiamo identificato un trattamento che può effettivamente avere un impatto sul processo patologico sottostante, invece di trattare solo i sintomi. Inoltre, Con la possibilità di ritardare la progressione della malattia, possiamo avere un impatto significativo sul rischio di morte cardiaca improvvisa”, ha affermato Philip Thrush, professore associato di Pediatria nella Divisione di Cardiologia e coautore dello studio.

La cardiomiopatia ipertrofica è caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco

La malattia deriva da mutazioni nei geni che codificano per i sarcomeri, filamenti proteici essenziali per la corretta contrazione del muscolo cardiaco.

Sebbene la maggior parte dei pazienti sia asintomatica, la malattia è caratterizzata da ipertrofia ventricolare sinistra (quando il ventricolo sinistro del cuore non è in grado di pompare il sangue correttamente), fibrosi miocardica (cicatrici all’interno del muscolo cardiaco), un aumentato rischio di insufficienza cardiaca e aritmie.

Gli attuali trattamenti per la malattia affrontano solo i suoi sintomi e mirano a rallentare o regolare la frequenza cardiaca del paziente. Pertanto, sono estremamente necessarie terapie che rallentino la progressione della malattia e ne affrontino le cause sottostanti, e il farmaco Valsatran, bloccante del recettore dell’angiotensina II, è suggerito come soluzione per prevenire del tutto lo sviluppo dell’ipertrofia.

Precedenti studi clinici sugli non hanno riscontrato un beneficio clinico per il loro uso in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica accertata. Ma lo studio VANISH si proponeva di testare pazienti con malattia manifesta asintomatica o lievemente sintomatica portatori di mutazioni sarcomeriche.

Il lavoro precedente aveva dimostrato che un farmaco simile al recettore dell’angiotensina II previene lo sviluppo di ipertrofia quando somministrato a modelli murini con malattia in fase iniziale, suggerendo che anche il Valsartan può essere un trattamento efficace.

Lo studio clinico su 178 pazienti di età compresa tra otto e 45 anni a cui è stata diagnosticata una cardiomiopatia ipertrofica in fase iniziale sono stati randomizzati ad assumere Valsartan o un placebo per due anni.

Ai pazienti che hanno assunto il bloccante del recettore dell’angiotensina II Valsartan ha migliorato la struttura, la funzione e il rimodellamento cardiaci per un periodo di due anni.

I partecipanti sono stati seguiti al segno di uno e due anni per i cambiamenti in alcune caratteristiche cardiovascolari, inclusi spessore, massa e volume della parete ventricolare sinistra.

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Nel complesso, i partecipanti al gruppo Valsartan hanno dimostrato un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al gruppo placebo. Il farmaco è stato anche ben tollerato dai partecipanti, secondo gli autori, incoraggiando ulteriori indagini sugli effetti a lungo termine del farmaco e determinando il momento ottimale per somministrare il farmaco ai pazienti.

“Abbiamo molti bambini e giovani adulti che sono noti portatori di mutazioni che causano malattie familiari, ma continuano ad avere normali ecocardiogrammi, ECG e persino risonanza magnetica cardiaca, quindi può essere difficile generalizzare questi risultati a una popolazione completamente asintomatica. Questo è certamente difficile con una malattia così rara, ma come campo lo dobbiamo a questi pazienti per spingere i confini della medicina.” ha detto Thrush.

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