Nuove speranze per il trattamento della sclerosi multipla

Oltre 2 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di sclerosi multipla (SM), una malattia che colpisce il sistema nervoso e può portare a problemi di movimento, vista e pensiero

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Nuove speranze per il trattamento della sclerosi multipla
Nuove speranze per il trattamento della sclerosi multipla

Oltre 2 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di sclerosi multipla (SM), una malattia che colpisce il sistema nervoso e può portare a problemi di movimento, vista e pensiero.

Sebbene esistano trattamenti che possono aiutare a ridurre il numero e la gravità degli attacchi di Sclerosi Multipla, molte persone che ne soffrono finiscono per sviluppare una forma più grave della malattia chiamata SM secondariamente progressiva.

Sfortunatamente, ci sono pochi trattamenti per la SM secondariamente progressiva. E non esistono farmaci approvati per le forme più avanzate di malattia. Dati recenti hanno sollevato aspettative sul fatto che l’uso delle cellule staminali, le “cellule principali” del corpo, potrebbe aiutare a ridurre questo danno. Ciò comporta il trapianto di cellule staminali cerebrali, cioè cellule che possono svilupparsi in quasi ogni altro tipo di cellula cerebrale e possibilmente riparare quelle danneggiate dalla Sclerosi Multipla.

In un nuovo articolo recentemente pubblicato su Cell vengono presentati i risultati promettenti di un primo studio clinico in fase iniziale condotto sull’uomo che prevedeva l’iniezione di cellule staminali cerebrali direttamente nel cervello di 15 pazienti con Sclerosi Multipla secondariamente progressiva.

Le cellule staminali cerebrali sono state ottenute da un singolo feto abortito. Le cellule staminali sono state ampiamente sottoposte a screening per individuare eventuali anomalie, al fine di garantire un serbatoio di cellule sicuro e praticamente illimitato per il trapianto.

Prima della procedura, i partecipanti sono stati sottoposti a una valutazione completa del loro livello di disabilità e dell’attività della malattia per tre mesi. Al momento del trapianto, la maggior parte dei pazienti trattati presentava elevati livelli di disabilità (la maggior parte necessitava, ad esempio, di una sedia a rotelle).

Il trial ha testato quattro dosi di cellule staminali cerebrali abbinate a farmaci per sopprimere il sistema immunitario, per evitare che il trapianto venisse rigettato. I partecipanti non hanno manifestato eventi avversi gravi nei 12 mesi successivi al trattamento, sebbene si siano verificati alcuni effetti collaterali di breve durata (come sintomi simil-influenzali e infezioni respiratorie).

Fondamentalmente, durante lo studio non sono stati segnalati nei pazienti né sintomi simili a ricadute della Sclerosi Multipla, né un significativo deterioramento del movimento o della funzione cognitiva come ci si sarebbe aspettato senza il trattamento.

In un’analisi di un piccolo gruppo di partecipanti utilizzando l’imaging magnetico avanzato, è stata notata un’associazione tra dosi più elevate di cellule staminali e una riduzione del volume del cervello.

Effetti simili sono stati osservati in pazienti trattati con i potenti farmaci usati in SM iniziale, suggerendo un possibile ruolo delle cellule nel prevenire l’infiammazione e il gonfiore del cervello.



Misurare la risposta del cervello al trapianto

Nella Sclerosi Multipla, il sistema immunitario prende di mira e danneggia la mielina, il rivestimento protettivo attorno alle fibre nervose, interrompendo la comunicazione vitale all’interno del cervello e del midollo spinale. Al centro di questo processo ci sono i macrofagi, cellule immunitarie che in genere eliminano gli intrusi indesiderati. Tra questi, le cellule microgliali, presenti in tutto il cervello e nel midollo spinale, svolgono un ruolo fondamentale.

Una precedente ricerca sui topi ha dimostrato che le cellule della pelle riprogrammate in cellule staminali cerebrali, quando trapiantate nel sistema nervoso centrale possono ridurre l’infiammazione e potenzialmente riparare i danni indotti dalla Sclerosi Multipla. Inoltre, le cellule staminali cerebrali possono modificare il metabolismo – il modo in cui il corpo produce energia – e riprogrammare le microglia da cattive a buone.

Lo studio in oggetto ha analizzato come i processi di produzione di energia del cervello sono stati influenzati dal trattamento con cellule staminali cerebrali. Il monitoraggio dei cambiamenti nel fluido che circonda il cervello e nel sangue nel tempo ha permesso di scoprire alterazioni persistenti indotte dal trapianto.

Nello specifico, una classe di molecole chiamate acilcarnitine, cruciali per il mantenimento di un buon metabolismo energetico cellulare, ha mostrato livelli aumentati nei pazienti che che avevano ricevuto dosi più elevate di cellule staminali.

Sebbene questi risultati siano entusiasmanti, è importante essere prudenti, dato che sono stati ottenuti su un piccolo gruppo di pazienti che stavano ricevendo anche farmaci per sopprimere il sistema immunitario. Tuttavia, questo studio fornisce la prima prova convincente negli esseri umani che un singolo trapianto di cellule staminali cerebrali direttamente nel cervello è sicuro e può indurre effetti a lungo termine nelle persone con SM secondariamente progressiva.

Saranno necessari ulteriori studi per convalidare ed espandere questi risultati. Tuttavia, lo studio mostra indicazioni promettenti sul fatto che questo approccio potrebbe diventare una valida opzione terapeutica per affrontare gli stadi avanzati della Sclerosi Multipla.

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