Uno studio rivoluzionario su un potenziale vaccino per la sclerosi multipla (SM) ha mostrato risultati incredibili in modelli murini, in cui ha ritardato l’insorgenza della malattia e ridotto la gravità dei sintomi pur non mostrando gli svantaggi immunosoppressivi del trattamento attuale. I risultati, pubblicati sulla rivista Science da un team di BioNTech, seguono il lancio del vaccino SARS-CoV-2 e utilizzano un principio simile per combattere la Sclerosi Multipla.
La Sclerosi Multipla è una condizione cronica che dura tutta la vita in cui il sistema immunitario attacca le cellule nervose in tutto il corpo. I sintomi variano in gravità, da lievi e altamente curabili a gravi, in cui alcuni pazienti possono essere costretti alla sedia a rotelle. A causa del danno alle cellule nervose, i pazienti con Sclerosi Multipla possono manifestare cecità parziale, debolezza muscolare e difficoltà di coordinazione, sebbene l’inizio e la frequenza dei sintomi siano molto vari.
Gli attuali trattamenti contro la Sclerosi Multipla comportano il targeting dei sintomi e il loro alleviarli attraverso trattamenti farmacologici, o tramite l’intenso trattamento con cellule staminali emopoietiche che essenzialmente distrugge il sistema immunitario prima di far ricrescere cellule che non dovrebbero rappresentare una minaccia per le cellule nervose. Tuttavia, questa è puramente una misura preventiva, quindi non può ripristinare alcuna funzione muscolare persa, funziona solo per alcuni casi di Sclerosi Multipla ed è un processo incredibilmente difficile.
Invece, BioNTech ha sviluppato un vaccino che utilizza l’mRNA per “insegnare” alle cellule immunitarie a tollerare le cellule nervose invece di attaccarle. Il danno ai neuroni si verifica dopo che le cellule T, che regolano la risposta immunitaria oltre a rilasciare citochine pro-infiammatorie, riconoscono la mielina, una proteina che riveste i neuroni, come estranea.
Per combattere questo problema, il vaccino presenta antigeni correlati alla malattia ad una forma regolatrice di cellule T, chiamate Treg. Le Treg sono coinvolte nella soppressione della risposta immunitaria e lo scopo del vaccino è insegnare loro a tollerare le proteine associate alla mielina, impedendo così alle cellule T autoattive di causare danni ai neuroni.
Utilizzando minuscole nanoparticelle come veicolo di
rilascio mirato alle
cellule dendritiche, i ricercatori hanno somministrato il vaccino a topi con Sclerosi Multipla per vedere se i sintomi miglioravano. Dopo la somministrazione, la terapia ha migliorato i sintomi nei topi e ha soppresso le cellule T effettrici che si ritiene siano responsabili dell’insorgenza della malattia.
Gli effetti erano tessuto-specifici, quindi non hanno portato a una sottoregolazione totale del sistema immunitario osservata in altri trattamenti per la SM.
I risultati forniscono un altro valido motivo per ulteriori ricerche sui vaccini e sul trattamento con mRNA. I trattamenti mirati con mRNA sono promettenti sia nei trattamenti su larga scala, essendo sia economici che producibili in massa, sia nei trattamenti personalizzati per condizioni gravi come il cancro. Tali trattamenti hanno alcuni limiti legati al fatto che abbiamo ancora poche molecole di consegna mirate e sicure, insieme ad alcuni problemi di dosaggio, ma sembra sempre più probabile che il futuro della medicina personalizzata risieda nell’mRNA.
