Il farmaco ubrogepant non è stato ancora approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, ma uno studio clinico su larga scala suggerisce che questa pillola orale potrebbe funzionare in sicurezza dove altri trattamenti non lo fanno.
Una nuova classe di farmaci per l’emicrania potrebbe fare una “grande differenza” per coloro che hanno un disperato bisogno di sollievo.
Il farmaco ubrogepant non è stato ancora approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, ma uno studio clinico su larga scala suggerisce che questa pillola orale potrebbe funzionare in sicurezza dove altri trattamenti non lo fanno.
I ricercatori hanno scoperto che entro due ore dall’assunzione, l’ubrogepant può bloccare una grave emicrania, con prestazioni significativamente migliori rispetto a un placebo e con meno rischi rispetto ad altri farmaci.
“Avere ubrogepant come potenziale nuovo farmaco per il trattamento acuto dell’emicrania fornirà un’innovazione necessaria per affrontare una patologia che causa la perdita di tempo per milioni di persone“, afferma il neurologo Richard Lipton, consulente di Allergan, la società farmaceutica che sponsorizza il processo.
Un’emicrania debilitante non è solo un brutto mal di testa ed è molto più difficile da trattare per i medici. Negli Stati Uniti, oltre 38 milioni di persone soffrono di questa malattia neurologica e i sondaggi mostrano che meno di un terzo è soddisfatto delle loro cure.
Quando si tratta di un trattamento efficace e sicuro, ogni paziente è un po’ diverso e, in alcuni dei casi più gravi, le opzioni sono limitate e possono persino peggiorare le cose.
Dagli anni ’90, i triptani sono rimasti la classe più popolare di farmaci per l’emicrania per i casi in cui i medicinali da banco semplicemente non funzionano.
I triptani, però, possono aiutare a ridurre il dolore e l’infiammazione, ma provocano la costrizione dei vasi sanguigni del corpo. Di conseguenza, questi farmaci non sono sicuri per le persone ad alto rischio di malattie cardiache o ictus, e altri ancora non rispondono affatto.
Anche così, non ci sono stati nuovi trattamenti per l’emicrania acuta da molto tempo. In effetti, la FDA ha recentemente approvato una nuova classe di farmaci, chiamati gepants, che possono aiutare a fermare il mal di testa prima ancora che inizi.
A differenza dei triptani, che colpiscono la serotonina nel cervello, i gepanti usano anticorpi monoclonali per colpire una molecola chiamata peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) che ha un ruolo noto nelle emicranie.
Finora, solo tre inibitori CGRP sono stati approvati dalla FDA e tutti questi sono iniezioni. Se l’ubrogepant verrà considerato abbastanza sicuro ed efficace, sarà uno dei primi gepants orali in grado di prevenire l’emicrania acuta.
In uno studio clinico di Fase 3, che è stato randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, i ricercatori hanno testato due diverse dosi di ubrogepant su 1.686 pazienti, ognuno dei quali ha riportato emicrania tra 2 e 8 volte al mese.
Ai partecipanti è stata somministrata una compressa di ubrogepant contenente 50 mg, 25 mg o un placebo. Durante il processo, è stato chiesto loro di assumere una compressa il prima possibile o entro 4 ore dall’emicrania moderata o grave.
Se la dose iniziale non si fosse dimostrata sufficiente per fermare il dolore, era consentita una seconda dose, e questa è stata randomizzata in modo che il paziente ricevesse un placebo o una dose ripetuta di ubrogepant. I “farmaci di salvataggio“, come il paracetamolo, i FANS, gli oppioidi, gli antiemetici o i triptani, venivano usati solo nei casi in cui entrambe le dosi si rivelavano inefficaci.
Di tutti coloro che hanno assunto la dose più bassa e più alta di ubrogepant, oltre il 20% era libero dal dolore entro due ore. In confronto, il placebo ha alleviato solo il 14 percento.
Sbarazzarsi dei sintomi più fastidiosi è stato un po’ più difficile e ha richiesto una dose più alta di ubrogepant. In questo caso, solo quelli che assumevano 50 mg hanno avuto miglioramenti significativi rispetto a coloro che assumevano il placebo.
“I risultati attuali indicano che 50 mg di ubrogepant hanno il potenziale per raggiungere gli obiettivi chiave della terapia nel trattamento acuto dell’emicrania“, scrivono Lipton e i suoi colleghi. “Il meccanismo d’azione di Ubrogepant può renderlo un’opzione per le persone che non rispondono ai farmaci attualmente disponibili“.
È un farmaco efficace, ma non è così impressionante come altri farmaci già sul mercato. Ricerche precedenti, ad esempio, hanno dimostrato che entro un’ora i triptani possono mostrare tassi di risposta sicuri ed efficaci fino al 70% dei pazienti.
Il neurologo Stephen Silberstein, che non è stato coinvolto nello studio, ha detto alla CNN che mentre gli ubrogepants potrebbero essere utili per coloro che non tollerano i triptani, non sono migliori e non sono una cura magica.
Invece, è meglio considerare ubrogepant come una nuova promettente modalità di trattamento.
“Per la prima volta da molto tempo non siamo passati da nessuna notizia a molte buone notizie“, ha scritto Silberstein in una recente recensione della ricerca.
“Abbiamo nuovi medicinali per la prevenzione dell’emicrania“.
Ulteriori ricerche saranno necessarie per valutare la sicurezza a lungo termine di questi farmaci, ma secondo Lipton, l’approvazione della FDA potrebbe arrivare già il mese prossimo.
Questo studio è stato pubblicato su JAMA.
